RNA

ㆎ뉴시너센에대해 알아보겠습니다. ㆍ척추성 근위축증 치료에 허가된 최초의 약물로 RNA 치료제입니다. pre-mRNA에 결합하여 유전자 돌연변이로 인한 결함 부분을 보완함으로써 생존운동신경세포 단백질이라고 하는 SMN 단백질의 발현을 촉진시킵니다. 척추성 근위축증으로 진단 받은 후 최대한 빨리 투여를 시작해야 효과적입니다. ㆍ척수성 근위축증 척수성 근위축증(SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포에 특정한 단백질이 결핍되어 근육에 운동정보를 전달하지 못하고 근육이 점차 위축되는 신경성 근육계 질환입니다. 사지와 … Read more

ㆎRAN 치료제에 대해 알아보겠습니다. ㆍRNA 치료제는 세포의 단백질 형성 과정에서 유전정보의 전달 작용을 하는 RNA를 이용하는 새로운 기전의 치료제입니다. 최근에 유전질환, 심혈관계 질환, 암과 같은 난치성 질환의 치료를 위해 개발되고 있습니다. 척수성근위축증 치료제인 뉴시너센, 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제인 파티시란 등이 RNA를 기반으로 개발된 치료제로 사용되고 있습니다. ㆍRNA 치료제 RNA 치료제는 작용의 기전에 따라 안티센스올리고뉴클레오티드와 RNA간섭기반 치료제의 두 가지 종류로 나눌 수 있습니다. 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 방법은 단쇄 올리고뉴클레오티드를 … Read more